La Federación Española de Fibrosis Quística (FEFQ), entidad perteneciente a COCEMFE, sitúa en el centro del Día Nacional de la Fibrosis Quística la necesidad de acelerar el acceso a tratamientos ya aprobados en Europa y de reforzar la investigación para garantizar opciones terapéuticas a todas las personas con esta enfermedad.
La fibrosis quística es una enfermedad genética crónica que afecta principalmente a los sistemas respiratorio y digestivo. En España, su incidencia se sitúa en aproximadamente un caso por cada 5.000 nacimientos, mientras que una de cada 35 personas es portadora sana. En los últimos años, los avances científicos, especialmente con los moduladores del CFTR, han permitido mejorar significativamente la calidad y esperanza de vida de muchas personas.
Sin embargo, persisten desigualdades en el acceso a estos tratamientos. Actualmente, alrededor de un 23% de las personas con fibrosis quística podría beneficiarse de terapias o ampliaciones de indicación ya aprobadas por la Agencia Europea de Medicamentos, pero que aún no están financiadas en el Sistema Nacional de Salud. La FEFQ subraya la importancia de que los procesos de evaluación y financiación se desarrollen con la mayor agilidad posible, ya que el tiempo es un factor determinante en la evolución de la enfermedad.
Además, existe un grupo de personas —en torno al 7%— que no dispone de una opción terapéutica eficaz debido a características específicas de su mutación. Para ellas, la investigación representa la principal vía de avance. Líneas como la terapia génica o las terapias basadas en ARN mensajero abren nuevas perspectivas, aunque requieren un mayor impulso y continuidad.
En este contexto, la FEFQ plantea dos prioridades clave: facilitar el acceso equitativo a los tratamientos disponibles y consolidar el apoyo a la investigación en fibrosis quística. “Los avances recientes han cambiado el abordaje de la enfermedad, pero aún existen diferencias en el acceso y necesidades no cubiertas. Reducir los tiempos entre aprobación y disponibilidad es fundamental”, señala la Dra. Esther Quintana, presidenta de la Sociedad Española de Fibrosis Quística.
Por su parte, Juan Da Silva, presidente de la FEFQ, destaca: “Actualmente, cerca de un 30% de las personas con fibrosis quística en España no puede beneficiarse de los tratamientos moduladores. Es necesario avanzar con mayor rapidez en los procesos administrativos y seguir apoyando la investigación para ofrecer respuestas a todas las personas”.
La Federación Española de Fibrosis Quística y la Sociedad Española de Fibrosis Quística insisten en la importancia de visibilizar la diversidad de situaciones dentro del colectivo y de seguir avanzando hacia una atención equitativa que garantice la inclusión y el acceso a la innovación terapéutica.
